Una niña sorda de nacimiento, recupera la audición gracias a una terapia génica

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Londres, Inglaterra.- El hospital Addenbrooke de Cambridge, en Inglaterra, ha logrado curar a una niña británica de poco más de un año que nació sin poder escuchar nada debido a la neuropatía auditiva, una condición que interrumpe los impulsos nerviosos que viajan del oído interno al cerebro y que puede ser causada por un gen defectuoso; esto con un nuevo innovador tratamiento génico que podría marcar una nueva era en este ámbito.

Esta es la primera vez que los médicos han completado con éxito este método, que consiste en inyectar una solución para corregir la mutación genética que impide la comunicación entre los nervios del oído y el cerebro.

Este tratamiento forma parte del proyecto piloto denominado ‘CHORD’, que se está llevando a cabo en el Reino Unido, en España y en Estados Unidos, con una duración de cinco años, y en el que está previsto que participen cerca de una veintena de pacientes.

La niña de nombre Opal Sandy recibió una infusión que contenía una copia funcional del gen defectuoso durante una cirugía revolucionaria que duró solo 16 minutos. Se utilizó un virus inofensivo para transportar el gen funcional a la niña. Ahora, puede escuchar casi perfectamente, según el medio.

Sus padres se quedaron “boquiabiertos” cuando se dieron cuenta de que podía oír después del tratamiento. “No me lo podía creer”, dijo la madre de Opal, Jo Sandy a ‘The Guardian’

La terapia, bautizada como DB-OTO, consiste en administrar una versión modificada e inofensiva del gen OTOF en el interior del oído durante una intervención quirúrgica. Esta intervención es similar a la cirugía de implante coclear, que está bien establecida y que se utiliza desde los años sesenta para tratar los problemas de audición en bebés.

La nueva terapia consiste en tres fases: la primera, a la que fue sometida la bebé intervenida, consiste en administrar una dosis baja del nuevo gen en un solo oído. En la segunda fase está previsto administrar una dosis mayor en un oído y en la tercera fase los pacientes recibirán la misma dosis en los dos oídos.

Por ahora, otro niño ya está recibiendo el tratamiento en el hospital universitario de Cambridge con buenos resultados, mientras que otros países como China también están poniendo en marcha tratamientos para combatir la mutación del gen OTOF.

El éxito de la prueba ha abierto la puerta a que se pueda aplicar a otros problemas de audición debidos a alteraciones genéticas, los cuales suponen la mitad de todos los casos de sordera entre los niños.

“Espero que podamos empezar a utilizar la terapia genética en niños pequeños para que recuperen la audición y no tengan que llevar implantes cocleares ni otras tecnologías que debemos sustituir”, aseguró Manohar Bance, investigador en jefe del proyecto.

Los problemas genéticos en la audición no suelen ser detectados hasta los dos años de edad, cuando los niños empiezan a hablar, pero las pruebas de detección precoz son cada vez más accesibles en la sanidad pública británica.  (EL HERALDO CON INFORMACIÓN DE THE GUARDIAN)

 

https://www.theguardian.com/science/article/2024/may/09/uk-toddler-has-hearing-restored-in-world-first-gene-therapy-trial